Právě vyhlášená konzultace Evropské komise otevírá zásadní otázky dalšího vývoje lékové politiky EU

Minulý týden vyzvala Evropská komise odbornou i laickou veřejnost, aby se vyjádřila k tomu, jak by měla vypadat nová pravidla pro veřejnou podporu výzkumu a vývoje léků pro děti a pacienty se vzácným onemocněním. Na jaře příštího roku totiž plánuje předložit novelu příslušných předpisů. Veřejná konzultace zveřejněná Komisí ve formě dotazníku má však širší přesah. Hledá totiž odpovědi, jejichž znění bude pro celý další vývoj unijní lékové politiky zásadní.

Minulý týden vyzvala Evropská komise odbornou i laickou veřejnost, aby se vyjádřila k tomu, jak by měla vypadat nová pravidla pro podporu výzkumu a vývoje léků pro děti a osoby se vzácným onemocněním. Na jaře příštího roku totiž plánuje předložit dlouho očekávanou novelizaci příslušné legislativy. Jde o dvě nařízení, který vznikla již před téměř čtvrt stoletím. Není tedy divu, že s ohledem na získané zkušenosti s jejím fungováním a také bouřlivý vývoj zejména v oblasti vzácných onemocnění potřebuje, mírně řečeno, oprášit.

Odpovědět na zveřejněný dotazník může prakticky kdokoli. Zájem bude zřejmě vysoký, konzultace má totiž širší přesah. Hledá odpovědi na otázky, které jsou pro další vývoj lékové politiky EU tak, jak to již naznačila v loni zveřejněné strategii komisařka pro zdraví Stella Kyriakidesová, zásadní.

Vývoj léků pro vzácná onemocnění a pro děti je drahý, riziko neúspěchu značné

Vývoj léků pro léčbu, prevenci a diagnostiku vzácných onemocnění (orphanů) a léků v pediatrické péči není z pohledu farmaceutických firem příliš rentabilní, ať již pro nízký počet pacientů nebo větší složitost výzkumu. Výrobci proto celkem logicky pečlivě rozvažují, jaký směrem se jejich investice vydají. Efektivní zacílení veřejné podpory tak může pomoci, aby svůj výzkum zaměřily žádoucím směrem. Riziko s tím spojené se pro ně stává přijatelnějším.

Vloni v létě zveřejnila Evropská komise své zhodnocení toho, jak současná pravidla této podpory fungují. Popsala, kde se ukázaly nedostatky a jakým směrem by se mohla vydat jejich náprava. Podle této analýzy se podařilo od roku 2000 počet centrálně registrovaných léků a pediatrických studií skutečně zvýšit. Výzkum se nicméně nedaří vždy nasměrovat tam, kde je ho nejvíce zapotřebí. U 95 procent vzácných onemocnění tak stále neexistuje žádná možnost léčby. A i když už lék existuje a je zaregistrován, nedostane se někdy včas k všem potřebným pacientům v zemích EU co nejdříve po registraci – nebo také vůbec. Zohlednit je také třeba bouřlivý vědecký a technologický vývoj posledních let.