V loňském roce doporučila Evropská léková agentura (EMA) registrovat celkem 114 léků, zatímco jen u pěti vydala negativní stanovisko. Ze schválených přípravků přitom mělo 46 novou účinnou látku, která nikdy předtím nebyla v Evropské unii povolena. Mezi nimi je řada léků, které vynikají svým přínosem k řešení potřeb veřejného zdraví nebo inovací, kterou představují. Agentura tak doporučila například první lék k léčbě časné Alzheimerovy choroby, první bezjehlovou formu adrenalinu k léčbě alergických reakcí, první léčbu nádorů spojených s von Hippel-Lindauovou chorobou a dva nové antibiotické léky k léčbě závažných infekcí.

EMA také doporučila několik nových vakcín, včetně jedné na ochranu proti onemocnění Chikungunya, nové mRNA vakcíny proti onemocnění dolních cest dýchacích způsobeným respiračním syncyciálním virem (RSV), a rozšířila použití vakcíny mpox.

Stejně jako v předchozích letech byla nejsilnější terapeutickou oblastí rakovina s 28 doporučeními pro onkologické léky. EMA vydala také 28 doporučení pro nové biosimilární produkty pokrývající širokou škálu onemocnění, včetně několika typů rakoviny, osteoporózy, makulární degenerace a nemocí, které zahrnují abnormální imunitní odpověď, jako je plaková psoriáza, ulcerózní kolitida a Crohnova choroba. To je dobrá zpráva pro pacienty, protože biosimilars činí léčbu dostupnější a mohou poskytnout širší přístup k lékům, které mohou potenciálně změnit život.

V publikaci, v níž Evropská léková agentura shrnula dění na poli schvalování léčiv v uplynulém roce, přinesla také přehled léků, které znamenají ve své terapeutické oblasti velký pokrok. V oblasti onkologie jde o přípravek Welireg (belzutifan) k léčbě nádorů spojených s von Hippel-Lindauovou chorobou a pokročilým světlým renálním karcinomem. Jedná se o první lék k léčbě von Hippel-Lindauovy choroby, vzácné genetické poruchy způsobující cysty a nádory.

Mohlo by vás zajímat

V kardiologii vypíchla léková agentura lék Winrevair (sotatercept) k léčbě dospělých pacientů s plicní arteriální hypertenzí, což je vzácný, dlouhodobý a život ohrožující stav, při kterém mají pacienti abnormálně vysoký krevní tlak v plicních tepnách. U endokrinologie přinesl zásadní posun lék Emcitate (tiratricol), což je první léčba periferní tyreotoxikózy u pacientů s Allan-Herndon-Dudleyho syndromem, ultravzácným, chronickým a těžce invalidizujícím onemocněním způsobeným mutacemi v genu kódujícím protein přenašeče hormonů štítné žlázy MCT8.

V případě hematologie podle EMA znamenal zásadní posun lék Beqvez (fidanacogene elaparvovec), což je nová léčba genovou terapií hemofilie B, vzácné dědičné krvácivé poruchy, a také perorální přípravek Fabhalta (iptacopan), který je určen pro dospělé s paroxysmální noční hemoglobinurií, vzácnou genetickou poruchou a potenciálně život ohrožujícím onemocněním krve vedoucím k předčasné destrukci červených krvinek imunitním systémem. Přelom přinesla také Voydeya (danicopan), první perorální léčba proti reziduální hemolytické anémii u pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií.

Na poli infekcí měl přelomový význam lék Emblaveo (aztreonam-avibaktam), antibiotikum indikované k léčbě komplikovaných nitrobřišních a močových infekcí, nemocniční pneumonie a infekcí způsobených určitými typy bakterií, které jsou rezistentní vůči mnoha běžně dostupným antibiotikům a kde pacienti mají omezené nebo dokonce žádné možnosti léčby.

V neurologii přinesly největší posun přípravky Leqembi (lecanemab) k léčbě mírné kognitivní poruchy nebo demence způsobené Alzheimerovou chorobou u pacientů, kteří mají pouze jednu nebo žádnou kopii genu ApoE4, a také Qalsody (tofersen), což he nová terapie pro léčbu dospělých pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS), vzácným a často smrtelným onemocněním, které způsobuje oslabení svalů a vede k paralýze. Tento lék je indikován k léčbě dospělých s ALS, kteří mají mutaci v genu pro superoxiddismutázu 1 (SOD1).

Na poli alergií EMA zdůraznila přípravek Eurneffy (epinefrin), který přináší první nouzovou léčbu proti alergickým reakcím, která se podává jako nosní sprej, nikoli jako injekce. A v oblasti vakcín agentura vypíchla novinku Ixchiq, což je první vakcína v EU na ochranu dospělých před onemocněním způsobeným virem Chikungunya přenášeným na člověka infikovanými komáry. Chikungunya je endemická v mnoha (sub)tropických zemích a způsobuje opakující se epidemie. Kvůli klimatickým změnám se může rozšířit i do dosud ušetřených oblastí.

V rámci ochrany veřejného zdraví pak EMA připomíná onemocnění mpox a fakt, že v září bylo doporučeno rozšíření používání vakcíny proti neštovicím a mpox Imvanex i pro na dospívající ve věku od 12 do 17 let, v listopadu následovalo doporučení v emergentních případech i pro děti mladší 12 let.

Připomeňme ale také, že EMA vydala i pět negativních stanovisek. Jednalo se o přípravky Cinainu (allium/citrus/paullinia/kakao) k léčbě středně těžké až těžké alopecie areata, onemocnění způsobujícího vypadávání vlasů na pokožce hlavy nebo na jiných částech těla, Kizfizo (temozolomid) k léčbě neuroblastomu, vzácné rakoviny, která se tvoří z nezralých nervových buněk, Masitinib AB Science (masitinib) na amyotrofickou laterální sklerózu, Nezglyal (leriglitazon) pro pacienty mužského pohlaví s mozkovou adrenoleukodystrofií, genetickým stavem, který poškozuje membránu pokrývající nervové buňky v mozku a míše, a Syfovre (pegcetacoplan) k léčbě geografické atrofie sekundární k věkem podmíněné makulární degeneraci, progresivnímu onemocnění sítnice způsobujícímu postupné zhoršování zraku.